II научился взламывать человеческую ДНК и делать ее чище, чем люди.
Американские исследователи представили первый в мире искусственно созданный фермент CRISPR, реализованный с помощью генеративного ИИ. Новый белок называется OpenCrispr-1эффективно редактирует человеческую ДНК и потенциально решает несколько проблем, которые ограничивают использование традиционных систем CRISPR в медицине — от нежелательных мутаций до иммунного ответа.
Научная работа была опубликована в природе. Его авторы — команда во главе с Ричардом Руфолоном. Их подход основан на GPT -подобных белковых белковых моделях, обученных только миллионам аминокислотных последовательностей. В процессе они собрали новый атлас базы данных Crispr-Cas, который включает в себя более миллиона Crispr-Opera, извлеченных из 26,2 триллиона нуклеотидных пар микробных геномов.
После двух стадий предварительной подготовки модели на 240 000 последовательностей CAS9 и генерации 350 000 новых вариантов ученые выбрали 209 кандидатов и проверили их в клетках человека. Лучшее из них- OpenCrispr-1-Showsed Точность редактирования уровня классического SPCAS9, но с в 20 раз меньше боковых порезов. Кроме того, его мутации практически идентичны известным вариантам, что делает белок менее видимым для иммунной системы.
SPCAS9, несмотря на успешное применение в терапии серповидноклеточной анемии (лекарство Касгеви была одобрена FDA), остается проблематичной: ее можно вводить, вызывает иммунный ответ и не подходит для доставки внутри организма. Новая разработка обещает преодолеть эти ограничения, особенно в случае редактирования in vivo, когда невозможно заранее изменять клетки вне тела пациента.
Подход команды Ruffolo отличается от традиционного «инженерного» дизайна. Вместо точечных мутаций, корректировки структуры или потребности среди природных белков, Они используют генеративный искусственный интеллект, способный предлагать новые белки с нуляS Это расширяет объем возможных решений и выходит за рамки естественного разнообразия.
Исследователи подчеркивают, что основным результатом является не только сам OpenCRISPR-1, но и методология: предварительная подготовка модели по специализированной базе данных, генерации, отбору, фильтрации и экспериментальной валидации. Такой цикл может стать основой будущей белковой инженерии: не только в генной терапии, но и в создании ферментов, антител и диагностических инструментов.
Следующим шагом ученых является проверка OpenCrispr-1 на других генахв разных тканях и с разными системами доставки. Тем не менее, уже ясно, что искусственный интеллект обладает потенциалом не только для ускорения биотехнологических открытий, но и предлагать решения, которые сама природа не будет придумать.
